18.4 Virtueel practicum Crispr-Cas

• Biologie
• Middelbare school
• vwo
• Leerjaar 6

18.4 Crispr-Cas9

Herstellen van genetische schrijffouten

Crispr-Cas9

1) Hoe werkt Crispr-Cas9

2) Waar kunnen we deze revolutionaire techniek
     voor gebruiken? 

3) Wat is de stand van zaken vandaag?

Even opfrissen

DNA->AMINOZUREN->EIWITTEN->EIGENSCHAPPEN

BESCHADIGING/MUTATIES -> ZIEKTE & STOORNISSEN

+

=              CRISPR-CAS9

CRISPR-Cas9: oorspronkelijk afweersysteem van bacteriën 
                          tegen virussen. Spacers vormen een archief. 

Wat is de biologische functie (oorspronkelijk) van het Crispr-Cas-systeem?

1. afweer van bacteriën
2. het verwijderen van ongewenst DNA
3. koppelen van DNA aan RNA
4. afweersysteem van virussen

Wat is crispr-cas voor techniek?

1. Bij crispr-cas worden wijzigingen aangebracht in bestaande genen van een organisme.
2. het gebruik van gene-editingtechnieken om kapotte genen te repareren.
3. organismen worden gebruikt om producten te maken voor de mens zonder DNA verandering.
4. test dat DNA uit cellen onderzoekt.

Wat doet CRISPR? En wat doet Cas9?

1. CRISPR knipt het virale DNA, Cas9 zorgt voor gids-RNA
2. CRISPR bevat viraal DNA als gids, Cas9 knipt het virale DNA
3. CRISPR knipt het virale DNA, Cas9 plakt het virale DNA
4. Geen idee

Voor welk type enzymen codeert het CAS9 gen?

1. helicase en ligase
2. helicase en nuclease
3. ligase en nuclease
4. ligase en polymerase

Hoe werken het guideRNA en het CAS-9 eiwit samen?

 Twee belangrijke methodes om genetische ziekten met CRISPR-Cas te behandelen

Modificatie van:

1) Geslachtscellen (kiemcellen)
2) Lichaamscellen (somatische cellen)

Opdracht Cystic Fibrose
(Een fout op chromosoom 7, recessief, +/- 2000 Nederlanders)

+

Je gaat als Crispr-Cas wetenschapper proberen virtueel een patiënt met taaislijmziekte te genezen door het CFTR-gen te repareren in +/- 25 minuten

=

Hoe ga je te werk?

1. Ga naar SomToday: Mapje "Extra Opdrachten"
   
2. Open de opdracht "Crispr-Cas en taaislijmziekte"
3. Lees de opdracht
4. Zoek het gemuteerde CFTR-gen met het CFTR-guideRNA 
5. Vind en markeer de plek op dit CFTR-gen waar Cas-9 knipt
6. Beantwoord de vragen 1 tm 5
   
7. Controleer je antwoorden (zie SomToday "Extra Opdrachten)

Ethische dilemma's en financiële obstakels

• Is het ethisch en moreel juist om menselijk DNA aan te passen? 
• Gaan we dan niet tegen de natuur in? 
• Zou DNA modificatie ook gebruikt moeten worden om mensen slimmer   en sterker te maken? 
• Of moeten we gentherapie met CRISPR-Cas alleen bij     levensbedreigende aandoeningen gebruiken?
• Wie betaalt deze dure behandeling? 

Stand van zaken

• Eind 2023 is gentherapie met CRISPR voor het eerst
   goedgekeurd wereldwijd, specifiek voor sikkelcelanemie en
   bèta-thalassemie (bij beide gaat het om fouten in de hemoglobine-genen).
  
  
• De huidige duurzame therapie is stamceltransplantatie
   (kost maximaal 300000 euro per patiënt).
   Crispr kost +/- 2000000 euro per patiënt. 

Meer weten?

• Molecular Genetics and Biotechnology (MSc) (Leiden)
• Molecular and Biophysical Life Sciences (MBLS) (Utrecht)
• Moleculaire Levenswetenschappen (Nijmegen)
• Etc. 

Huiswerk 18.4

Bestudeer deze paragraaf en maak de opdrachten:

1,3,4,5,6,7,8,10